getty
ວັນທີ 19 ກຸມພາ 2022, ຄະນະກຳມະການໃຫ້ຄຳປຶກສາດ້ານຢາເສບຕິດຂອງອົງການ FDA (ODAC) ໄດ້ສ້າງຄວາມເສຍຫາຍຢ່າງຮ້າຍແຮງໃຫ້ບັນດາຜູ້ຜະລິດຢາ “ຂ້າພະເຈົ້າເຊັ່ນດຽວກັນ” ຂອງຈີນ ຫວັງວ່າຂໍ້ມູນທີ່ໄດ້ມາຈາກຈີນຈະຊ່ວຍໃຫ້ເຂົາເຈົ້າເຂົ້າເຖິງຕະຫຼາດອາເມລິກາ. ໃນການຕັດສິນໃຈເກືອບເປັນເອກະສັນກັນ, ODAC ໄດ້ແນະນໍາໃຫ້ຕ້ານການອະນຸມັດ Eli Lilly ແລະ Innovent's PD-1 antibody sintilimab ໃນມະເຮັງປອດເຖິງວ່າຈະມີຂໍ້ມູນໄລຍະ 3 ໃນທາງບວກຈາກການທົດລອງທີ່ລົງທະບຽນຄົນເຈັບໃນປະເທດຈີນ.
Sintilimab ແມ່ນຕົວຍັບຍັ້ງຈຸດກວດກາທີ່ຂັດຂວາງເສັ້ນທາງ PD-(L)1 ດຽວກັນກັບ Keytruda (ຕະຫຼາດໂດຍ Merck), Opdivo (ຕະຫຼາດໂດຍ Bristol Myers Squibb), ແລະ Tecentriq (ຕະຫຼາດໂດຍ Roche) - ທັງຫມົດແມ່ນໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວ. ຂອງມະເຮັງປອດ. ຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, sintilimab ບໍ່ໄດ້ຖືກປຽບທຽບກັບຢາໃດໆໃນການທົດລອງໄລຍະ 3 ORIENT-11 ຂອງມັນ. ແທນທີ່ຈະ, ມັນຖືກເພີ່ມເຂົ້າໃນການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີແລະເມື່ອປຽບທຽບກັບການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີຢ່າງດຽວ - ການອອກແບບການສຶກສາທີ່ບໍ່ພຽງແຕ່ບໍ່ມີປະໂຫຍດແຕ່ແມ່ນບໍ່ມີຈັນຍາບັນໃນສະຫະລັດ. ໃນສະຫະລັດ, PD-(L)1 inhibitors, ເຊັ່ນ Keytruda, ແມ່ນມາດຕະຖານການດູແລສໍາລັບການປິ່ນປົວມະເຮັງປອດ. ການປະຕິເສດຄົນເຈັບທີ່ຈະເຂົ້າເຖິງຕົວຍັບຍັ້ງຈຸດກວດກາເຫຼົ່ານີ້, ລວມທັງຢູ່ໃນແຂນຄວບຄຸມຂອງການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍ, ຈະຖືກຖືວ່າເປັນການປະຕິບັດທີ່ບໍ່ຖືກຕ້ອງ.
ຮູບແບບ "ຂ້ອຍຄືກັນ" ຂອງການພັດທະນາຢາແມ່ນເປັນທີ່ນິຍົມຂອງອຸດສາຫະກໍາການຢາສໍາລັບທົດສະວັດ. ສໍາລັບເວລາດົນນານ, ບໍລິສັດຢາໄດ້ເຂົ້າຮ່ວມ bandwagon ໂດຍອີງໃສ່ຄວາມສໍາເລັດຂອງຢາຈາກບໍລິສັດອື່ນທີ່ຢືນຢັນກົນໄກໃຫມ່ຂອງການປະຕິບັດ. ຢາເຫຼົ່ານີ້ "ຂ້ອຍຄືກັນ" ມີກົນໄກການດໍາເນີນການຕົ້ນຕໍທີ່ຄ້າຍຄືກັນກັບຢາທໍາອິດໃນຊັ້ນຮຽນທໍາອິດແຕ່ມີຄວາມແຕກຕ່າງກັນທາງເຄມີພຽງພໍທີ່ຈະອະນຸຍາດໃຫ້ມີການປົກປ້ອງສິດທິບັດໂດຍບໍ່ມີການລະເມີດສິດທິບັດ. ແຕ່ຫນ້າເສຍດາຍ, ພວກເຂົາເຈົ້າຍັງມີທ່າແຮງຫນ້ອຍທີ່ຈະປັບປຸງປະສິດທິພາບຫຼືຄວາມປອດໄພຂອງຢາທໍາອິດໃນຊັ້ນຮຽນ.
ເປັນຫຍັງການພັດທະນາຢາ “ຂ້ອຍຄືກັນ” ຈຶ່ງເປັນທີ່ນິຍົມ? ມັນຊ່ວຍໃຫ້ມີຄວາມສ່ຽງຕໍ່າ, ຄວາມພະຍາຍາມທີ່ມີກໍາໄລສູງທີ່ຮັບປະກັນວ່າບໍລິສັດຢາຫຼາຍໆຄົນມີບ່ອນນັ່ງຢູ່ໃນໂຕະ. ໃນຄວາມຮູ້ສຶກ, ມັນມີປະສິດທິພາບຫຼາຍສໍາລັບບໍລິສັດຢາທີ່ຈະລົງທຶນຊັບພະຍາກອນເພື່ອຫລີກລ້ຽງສິດທິບັດຂອງບໍລິສັດອື່ນແທນທີ່ຈະຄຸ້ມຄອງຄວາມສ່ຽງທາງດ້ານຄລີນິກທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການພັດທະນາຜູ້ສະຫມັກຢາໃນຊັ້ນທໍາອິດ. ໃນມື້ນີ້, ຊັບພະຍາກອນຢາຫຼາຍກວ່າແລະຫຼາຍແມ່ນອຸທິດຕົນເພື່ອການພັດທະນາຢາຂ້າພະເຈົ້າເກີນໄປສຸມໃສ່ປະຊາກອນຄົນເຈັບຂະຫນາດໃຫຍ່; ຢາເສບຕິດທີ່ສາມາດໄດ້ຮັບການຕະຫຼາດຮຸກຮານເພື່ອ grab slice ຂອງ pie ກໍາໄລທີ່ມີຢູ່ແລ້ວ.
ດຣ. Pazdur ແລະ Singh ຈາກ FDA ໄດ້ວາງບັນຫາຢ່າງຈະແຈ້ງໃນບົດບັນນາທິການ Lancet Oncology:
"ຄໍາຮ້ອງສະຫມັກໃນປະຈຸບັນຈໍານວນຫຼາຍທີ່ອີງໃສ່ຂໍ້ມູນທາງດ້ານຄລີນິກຈາກຈີນແມ່ນຄ້າຍຄືກັນກັບການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກຫຼາຍພາກພື້ນທີ່ດໍາເນີນຜ່ານມາເຊິ່ງນໍາໄປສູ່ການອະນຸມັດຂອງສະຫະລັດແລະດັ່ງນັ້ນ, ບໍ່ໄດ້ບັນລຸຄວາມຕ້ອງການທີ່ບໍ່ໄດ້ບັນລຸໄດ້. ສ່ວນໃຫຍ່ຂອງຢາເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນ checkpoint inhibitor antibodies; ສູນປະເມີນຢາເສບຕິດຂອງຈີນໄດ້ອ້າງເຖິງຄຳຮ້ອງສະຫມັກຢາເສບຕິດໃໝ່ທີ່ມີການສືບສວນຫຼາຍກວ່າ 100 ອັນສຳລັບກຸ່ມນີ້.”
ຜູ້ສູນເສຍທີ່ໃຫຍ່ທີ່ສຸດຂອງຮູບແບບ "ຂ້ອຍຄືກັນ" ແມ່ນຄົນເຈັບ, ຜູ້ທີ່ບໍ່ຄ່ອຍເຫັນຜົນປະໂຫຍດອັນດຽວຈາກຫຼາຍຕື້ໂດລາທີ່ເຂົ້າໄປໃນການພັດທະນາຢາຄັດລອກ. ໃນຂະນະທີ່ຜູ້ຫນຶ່ງອາດຈະຄາດຫວັງຢ່າງສົມເຫດສົມຜົນວ່າການມີຢາຫຼາຍຊະນິດທີ່ມີກົນໄກການດໍາເນີນການທີ່ຄ້າຍຄືກັນຈະເຮັດໃຫ້ລາຄາຢາຫຼຸດລົງ, ນີ້ບໍ່ແມ່ນກໍລະນີ. ການປິ່ນປົວປີຫນຶ່ງດ້ວຍຕົວຍັບຍັ້ງດ່ານຢູ່ໃນສະຫະລັດມີຄ່າໃຊ້ຈ່າຍ ~ $ 150,000 ໂດຍບໍ່ຄໍານຶງເຖິງບໍລິສັດການຕະຫຼາດ. ໃນຄວາມເປັນຈິງ, ລາຄາຂອງ Opdivo ແມ່ນສູງກວ່າເວລາທີ່ມັນໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນເບື້ອງຕົ້ນໃນປີ 2014, ເຖິງວ່າຈະມີຄວາມຈິງທີ່ວ່າຢາຍັບຍັ້ງຈຸດກວດກາ PD-(L)1 ຫົກອັນໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຕັ້ງແຕ່ເວລານັ້ນ.
ຄົນເຈັບໄດ້ຮັບຜົນປະໂຫຍດພຽງແຕ່ເມື່ອການພັດທະນາຢາ "ຂ້ອຍຄືກັນ" ກ້າວໄປຂ້າງນອກພຽງແຕ່ການແກະສະຫຼັກຜົນກໍາໄລທີ່ສ້າງຂຶ້ນໂດຍການປິ່ນປົວຊັ້ນທໍາອິດແລະສົ່ງຜົນໃຫ້ການພັດທະນາສໍາລັບປະຊາກອນຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນເບື້ອງຕົ້ນ. ຈົນກ່ວາຢາ me-too ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າຜົນປະໂຫຍດທາງດ້ານຄລີນິກທຽບກັບຢາຊັ້ນທໍາອິດ, ມັນເປັນສິ່ງຈໍາເປັນທີ່ຈະເປັນຢາ "ຜູ້ທີ່ສົນໃຈ": ຢາທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍອີງໃສ່ກົນໄກທີ່ຮູ້ຈັກທີ່ບໍ່ປັບປຸງຜົນໄດ້ຮັບຂອງຄົນເຈັບ.
ໃນ oncology, ມີປະຊາກອນຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ມີຄວາມຕ້ອງການທີ່ອຸດົມສົມບູນທີ່ມີມະເຮັງທົ່ວໄປຫນ້ອຍໃນຄວາມຕ້ອງການການປິ່ນປົວທີ່ມີປະສິດທິພາບຫຼາຍ. ຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ປະຊາກອນມະເຮັງເຫຼົ່ານີ້ອາດຈະຫາຍາກກວ່າມະເຮັງປອດ, ແລະດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງບໍ່ແມ່ນບູລິມະສິດສູງຂອງບໍລິສັດຢາ. ດັ່ງທີ່ບັນທຶກໄວ້ໃນ ຄ່າໃຊ້ຈ່າຍທີ່ບໍ່ຈໍາເປັນ, TRACON Pharmaceuticals ໃຊ້ວິທີການທີ່ແຕກຕ່າງກັນ. ແທນທີ່ຈະພັດທະນາຢາ me-too ໃນຕົວຊີ້ບອກທີ່ດີແລ້ວໂດຍຜູ້ຍັບຍັ້ງຈຸດກວດກາທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດ, TRACON ກໍາລັງພັດທະນາຕົວຍັບຍັ້ງການກວດກາທີ່ດີທີ່ສຸດທີ່ມີທ່າແຮງທີ່ສຸດໃນຊັ້ນຮຽນຂອງ envafolimab ໃນ sarcoma, ບ່ອນທີ່ບໍ່ມີຕົວຍັບຍັ້ງການກວດກາໄດ້ຮັບການອະນຸມັດແລະປະສິດທິພາບຫຼາຍທີ່ສຸດ. “ຢາ” ແມ່ນຢາເຄມີບຳບັດທີ່ຄົ້ນພົບຫຼາຍກວ່າ 50 ປີກ່ອນ. ທ່າແຮງທີ່ດີທີ່ສຸດໃນຊັ້ນຮຽນຂອງ Envafolimab ແມ່ນມາຈາກຄວາມຈິງທີ່ວ່າມັນຖືກສັກສາມສິບວິນາທີພາຍໃຕ້ຜິວຫນັງຢູ່ໃນຫ້ອງການແພດ (ຄ້າຍຄືກັບການສັກຢາໄຂ້ຫວັດ).
ນີ້ແມ່ນວິທີການບໍລິຫານທີ່ສະດວກກວ່າເມື່ອທຽບກັບການໄປຢ້ຽມຢາມເຄິ່ງມື້ກັບສູນ້ໍາຕົ້ມທີ່ຕ້ອງການສໍາລັບທຸກ inhibitors ດ່ານທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນປັດຈຸບັນເນື່ອງຈາກວ່າພວກເຂົາເຈົ້າໄດ້ຖືກປະຕິບັດທາງເສັ້ນເລືອດ. ຫຼັງຈາກນັ້ນ, ເປົ້າຫມາຍຂອງ TRACON ແມ່ນເພື່ອອະນຸມັດການຍັບຍັ້ງຈຸດກວດກາທໍາອິດສໍາລັບຄົນເຈັບ sarcoma ທີ່ຍັງເປັນຕົວແທນຂອງການປິ່ນປົວທີ່ດີທີ່ສຸດໃນຊັ້ນຮຽນໂດຍຄວາມສະດວກສະບາຍຂອງການບໍລິຫານ, ແລະສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າມັນມີຄວາມປອດໄພແລະມີປະສິດທິພາບຫຼາຍເມື່ອທຽບກັບການປິ່ນປົວ sarcoma ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນປະຈຸບັນ.
ຫວັງວ່າ, ຄໍາແນະນໍາທີ່ຜ່ານມາຂອງ FDA ຂອງ Eli Lilly ແລະ Innovent ຈະໄດ້ຮັບການຕ້ອນຮັບສຸຂະພາບຈາກບໍລິສັດຢາແລະສຸມໃສ່ບູລິມະສິດຂອງພວກເຂົາຄືນໃຫມ່, ຄົນເຈັບທີ່ເປັນມະເຮັງເປັນຜູ້ໄດ້ຮັບຜົນປະໂຫຍດ.
ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ: https://www.forbes.com/sites/forbesbooksauthors/2022/02/23/the-fda-delivered-a-big-win-for-innovation-against-foreign-me-too-drug-makers/